Behandling av Gauchers sjukdom minimerar symptom och permanent skada på din kropp.

Det finns i huvudsak två typer av behandlingar, som för närvarande finns tillgängliga: Enzym Replacement Therapy (ERT) och Substrate Reductions Therapy (SRT).

ERT
Enzymutbytesbehandling (ERT) balanserar låga nivåer av Glukosceramidas med en modifierad version av enzymet. ERT innefattar intravenös infusion (IV) ung. varannan vecka. Patienter kan ta emot ERT antingen på ett sjukhus eller hemma med hjälp av en sjukvårdspersonal. Denna typ av behandling är vanligast.
ERT finns med tre olika aktiva substanser idag: “Verakluceras alfa”, “Imigluceras” och “Taliglucerase alfa”. Tyvärr, idag får behandling med Taliglucerase alfa inte behandlas inom EU p.g.a rättighetsskäl.  Läs mer om ERT här (engelska)

SRT
Substratreduceringsbehandling (SRT) fungerar annorlunda från ERT, istället arbetar den för att minska mängden glukocerebrosid som produceras i kroppen. SRT är tillgängligt som oral medicinering med två typer av aktiva substanser. “Miglustat” och “Eliglustat”. Denna typ av medicinering används endast om patienten inte anses lämpad för behandling med enzymersättningbehandling, eller i kombination med ERT. Läs mer om SRT här (på engelska)

Det pågår mycket forskning inom området och fler mediciner kan vara på gång. T.ex görs studier på det aktiva ämnet Ambroxol, som verkar i nervsystemet. Detta följer vi utvecklingen på aktivt inom föreningen och när ny information kommer så publicerar vi den.